遺伝子治療

の一部として 遺伝子治療 遺伝病の治療のための遺伝子は、ヒトゲノムに挿入されます。一般に、遺伝子治療は、SCIDや敗血症性肉芽腫症などの顕著な疾患に使用されます。これらは、従来の治療アプローチでは制御できません。

遺伝子治療とは？

なので 遺伝子治療 遺伝子またはゲノムセグメントのヒト細胞への挿入を説明するために使用される用語です。遺伝性疾患の治療のために遺伝的欠陥を補うことを目的としています。

一般に、体細胞遺伝子治療と生殖細胞治療は区別されます。体細胞遺伝子治療では、体細胞は、特別に治療される体組織の細胞の遺伝物質のみが変更されるように変更されます。したがって、変化した遺伝情報は次世代に引き継がれません。

ほぼすべての国で禁止されている生殖細胞療法のコンテキストでは、生殖細胞の細胞の遺伝情報に変化があります。さらに、治療戦略に応じて、置換療法（欠損ゲノムセグメントの交換）、追加療法（癌や感染症における免疫防御などの特定の遺伝子機能の強化）、抑制療法（病原性遺伝子活性の不活化）が区別されます。

遺伝子配列は恒久的または一時的に標的細胞に挿入できるため、遺伝子治療の効果も恒久的または一時的である可能性があります。

機能、効果、目標

一般的には1つの目的 遺伝子治療 欠陥のある遺伝子を無傷の遺伝子と交換することにより、標的細胞は生物に不可欠な物質（タンパク質、酵素など）を合成することができます。

遺伝物質の置換は体外で行うことができます（ex vivo）。この目的のために、治療されるべき欠陥を有する細胞が罹患した人から取り除かれ、無傷の遺伝子が備え付けられる。変更されたセルは、影響を受ける人に戻されます。細胞への遺伝子輸送は、さまざまな方法で確実に行うことができます。

化学的トランスフェクションとして知られているものでは、電気的接続が細胞膜に影響を与えるため、治療遺伝子が細胞内に入ることができます。改変された遺伝物質は、細胞膜を一時的に浸透させるマイクロインジェクションまたは電気インパルス（エレクトロポレーション）を介して、物理的に細胞内部に入り込むことができます。さらに、変更された情報は、小さな金のボール（パーティクルガン）でセルの内部に発射できます。

赤血球ゴーストを使用したトランスフェクションの一部として、赤血球（赤血球）は溶液中の治療用遺伝子で溶解されます。その結果、細胞膜が一時的に開き、遺伝子配列が侵入する可能性があります。次に、変化した赤血球が標的細胞と融合する。

さらに、遺伝子組み換えウイルスは、形質導入として知られている方法で注入することができます。ウイルスは宿主の代謝に依存して増殖するため、標的細胞に新しい健康な遺伝物質を密輸することにより、いわゆる遺伝子シャトルとして機能できます。 DNA、RNA、特にレトロウイルスは、形質導入プロセスに使用されます。適切な標的細胞には、肝細胞、T細胞（Tリンパ球）および骨髄細胞が含まれる。

遺伝子治療は、主にSCID（Tリンパ球の欠陥）や敗血症性肉芽腫症（好中球顆粒球の欠陥）などの重度の免疫系疾患に使用されます。それはまた、腫瘍、HIV、B型およびC型肝炎、結核またはマラリアなどの重篤な感染症に対する可能な代替療法であり、特にHIVと結核に関する治療法の選択肢はまだ臨床研究されています。

体自身の血液幹細胞に対するレトロウイルスによる遺伝子治療的形質導入は、ベータサラセミア（ベータグロビン合成障害）に特に適しています。

リスク、副作用、危険

によって引き起こされるいくつかの病気が 遺伝子治療 治療できる一方で、治療法の開発レベルが低いため、多くの場合、リスクを完全に評価することができません。

遺伝子治療における最大のリスクは、これまで標的指向性細胞への治療遺伝子配列の無向統合にあります。標的細胞のゲノムへの不正確な組み込みの場合、無傷の遺伝子配列の機能が損なわれる可能性があり、他の深刻な疾患が引き起こされる可能性があります。例えば、挿入された遺伝子に隣接する癌原遺伝子が活性化され、正常な細胞増殖を損ない、癌を引き起こします（挿入変異誘発）。

同じことは、とりわけ、パリの研究で観察できました。最初の成功の後、遺伝子療法で治療された一部の子供が白血病にかかっていることがわかりました。さらに、免疫システムは改変された標的細胞を異物としてマークし、それらを攻撃することができます（免疫原性）。

最後に、ウイルスによる形質導入の場合、遺伝子治療を受けている人がフェリーとして使用される野生型のウイルスに感染し、これにより、遺伝子改変された配列がゲノムから動員されて、望ましくない場所の対応する遺伝子と一致するリスクが高まります。結果を統合できます。